Imaginați-vă că puteți vindeca orice boală genetică, preveniți bacterii din rezistând la antibiotice, schimbă țânțarii astfel încât ei nu poate transmite malaria, preveni cancerul sau transplantează cu succes organele animalelor la oameni fără respingere. Mașina moleculară pentru atingerea acestor obiective nu este chestia unui roman științific-ficțiune stabilit în viitorul îndepărtat. Acestea sunt obiective realizabile făcute posibile de către o familie Secvențe ADN numite CRISPRs.
CRISPR (pronunțat "crisper") este acronimul pentru repetări scurte grupate în regim scurt, intersectate, un grup de Secvențe de ADN găsite în bacterii care acționează ca un sistem de apărare împotriva virușilor care ar putea infecta o bacterie. CRISPR-urile sunt un cod genetic care este împărțit de „distanțieri” de secvențe din viruși care au atacat o bacterie. Dacă bacteriile întâlnesc din nou virusul, un CRISPR acționează ca un fel de bancă de memorie, ceea ce face mai ușoară apărarea celulei.
Descoperirea repetărilor ADN grupate a avut loc independent în anii '80 și '90 de cercetători din Japonia, Olanda și Spania. Acronimul CRISPR a fost propus de Francisco Mojica și Ruud Jansen în 2001 pentru a reduce confuzia provocată de utilizarea acronimelor diferite de către diferite echipe de cercetare din literatura științifică. Mojica a emis ipoteza că CRISPR-urile erau o formă de bacterii
imunitate dobândită. În 2007, o echipă condusă de Philippe Horvath a verificat experimental acest lucru. Nu a trecut mult timp până când oamenii de știință au găsit o modalitate de a manipula și utiliza CRISPR în laborator. În 2013, laboratorul Zhang a devenit primul care a publicat o metodă de inginerie CRISPR pentru utilizarea în ediția genomului de mouse și uman.În esență, CRISPR-ul natural are o capacitate de căutare și distrugere a celulelor. În bacterii, CRISPR funcționează prin transcrierea secvențelor distanțiere care identifică ADN-ul virusului țintă. Una dintre enzimele produse de celulă (de exemplu, Cas9) se leagă apoi de ADN-ul țintă și îl taie, oprind gena țintă și dezactivând virusul.
În laborator, Cas9 sau o altă enzimă taie ADN-ul, în timp ce CRISPR îi spune unde să sară. În loc să folosească semnături virale, cercetătorii personalizează distanțieri CRISPR pentru a căuta gene de interes. Oamenii de știință au modificat Cas9 și alte proteine, cum ar fi Cpf1, astfel încât acestea pot tăia sau activa o altă genă. Oprirea și pornirea unei gene facilitează studiul funcției unei gene. Tăierea unei secvențe ADN facilitează înlocuirea ei cu o altă secvență.
CRISPR nu este primul instrument de editare a genelor din cutia de instrumente a biologului molecular. Alte tehnici de editare a genelor includ nucleazele degetelor de zinc (ZFN), nucleazele efectoare asemănătoare activatorului de transcripție (TALEN) și meganucleazele proiectate din elemente genetice mobile. CRISPR este o tehnică versatilă, deoarece este rentabilă, permite o selecție uriașă de ținte și poate viza locații inaccesibile anumitor alte tehnici. Dar, principalul motiv pentru care este o afacere mare este că este incredibil de simplu de proiectat și utilizat. Tot ce este necesar este un site țintă de 20 de nucleotide, care poate fi realizat prin construirea unui ghid. Mecanismul și tehnicile sunt atât de ușor de înțeles și de utilizat, încât devin standard în programele de biologie universitare.
Cercetătorii folosesc CRISPR pentru a realiza modele celulare și animale pentru a identifica genele care provoacă boala, pentru a dezvolta terapii genice și pentru a dezvolta trăsături dezirabile organismelor.
Evident, CRISPR și alte tehnici de editare a genomului sunt controversate. În ianuarie 2017, FDA din SUA a propus linii directoare pentru a acoperi utilizarea acestor tehnologii. Alte guverne lucrează și la reglementări pentru a echilibra beneficiile și riscurile.